Biofarmaco
Con il termine biofarmaco si intendono farmaci intrinsecamente biologi in natura e realizzati usando la biotecnologia. Si distinguono dai cosiddetti “farmaci a piccola molecola” sintetizzati chimicamente e dai prodotti realizzati senza l'uso di metodi tecnologici. Per biotecnologia si intende quindi tutto ciò che implica l'utilizzo di ingegneria biologica molecolare o di sistemi viventi per la creazione e la realizzazione di prodotti per la diagnosi o la terapia: proteine ricombinanti (ormoni, interferoni, interleuchine, fattori di crescita, enzimi e fattori del sangue), anticorpi monoclonali (mAb), peptidi (ricombinanti e sintetici ingegnerizzati), molecole ingegnerizzate (come proteine di fusione, frammenti mAb e derivati, liposomi, polimeri), terapie cellulari e tissutali, terapie genetiche (geni e frammenti antisenso e inibitori dell’RNA) e vaccini (ricombinanti e ingegnerizzati a livello molecolare). Dall’autorizzazione, nel 1982, della prima insulina ricombinante, un numero significativo di prodotti biofarmaceutici è stato autorizzato per il trattamento di un consistente numero di patologie, grazie agli straordinari progressi registrati negli ultimi decenni nel settore delle biotecnologie. Oggi sono oltre 300 i prodotti biotecnologici disponibili sul mercato, e la ricerca si è ampliata fino a includere oltre 900 prodotti biotecnologici negli studi clinici. Le tecnologie maggiormente impiegate rimangono oggi la tecnologia del DNA ricombinante e gli anticorpi monoclonali. Tra i biofarmaci si segnalano i vaccini a mRNA, realizzati in tempi ridottissimi contro il virus SARS-CoV-2 tra il 2020 e il 2021 da Pfizer e Moderna tra le altre. Spesso impiegati in ambito ospedaliero, i biofarmaci sono riservati ai pazienti gravi, che non hanno risposto ad altri farmaci. In considerazione del fatto che le molecole sono relativamente nuove, si sa poco sulla sicurezza a lungo termine e permangono incertezze sulla dinamica degli eventi avversi nel corso del tempo; richiedono pertanto una farmacovigilanza attiva e costante da parte degli organi preposti.